Im Jahr 1919 sagte der ungarische Agraringenieur Karl Ereky voraus, dass eine Zeit kommen würde, in der die Biologie zur Herstellung von Produkten genutzt werden könnte. Dazu verwendete er erstmals den Begriff Biotechnologie und beschrieb so die Fusion von Biologie und Technologie. Erekys Vision ist inzwischen Realität geworden. Die zunehmende Zahl biotechnologischer Produkte schließt Arzneimittel, medizinische Geräte und Diagnoseverfahren sowie widerstandsfähigere Pflanzen, Biokraftstoffe, Biomaterialien und Verfahren zur Kontrolle der Umweltverschmutzung ein. Die Biotechnologie ist also ein breites Gebiet. Hier geht es allerdings ausschließlich um biotechnologische Arzneimittel.
Ein Arzneimittel ist ein therapeutischer Wirkstoff zur Behandlung, Heilung oder Vorbeugung einer Krankheit. Der bekannteste Arzneimitteltyp ist die chemische Verbindung in Form von Pillen, Tabletten oder Kapseln. Beispiele hierfür sind Schmerzmittel, Antibiotika, Antidepressiva und Medikamente zur Regulierung des Blutdrucks. Man spricht bei diesem Arzneimitteltyp auch von einem „kleinen Molekül“, da die chemische Struktur und Größe des Wirkstoffes klein ist im Vergleich zu großen, komplexen Molekülen, wie Proteinen. Diese Arzneimittel werden von Chemikern in einem Labor hergestellt. Die meisten werden oral in fester oder flüssiger Form eingenommen.
Biotechnologische Arzneimittel, häufig auch Biopharmazeutika genannt, sind dagegen große Moleküle, die Proteinen und anderen komplexen Substanzen, die für den gesunden Körper unentbehrlich sind, ähneln oder mit diesen identisch sind. Sie sind für die chemische Herstellung zu groß und kompliziert. Stattdessen nutzt man „lebende Fabriken“ – Mikroorganismen oder Zelllinien – die genetisch verändert werden, um das gewünschte Molekül zu produzieren.
Biotechnologische Arzneimittel müssen dem Körper per Injektion oder Infusion zugeführt werden, um ihre komplexe Struktur zu erhalten. Diese würde bei einer oralen Einnahme durch die Verdauung aufgelöst.
Im Allgemeinen spricht man bei jedem Arzneimittel, das aus lebenden Organismen hergestellt oder von diesen abgeleitet wird, von einer biotechnologischen Therapie bzw. einem Biopharmazeutikum. Einige dieser Therapien werden bereits seit vielen Jahrzehnten eingesetzt. Dazu gehören Insulin und bestimmte Impfstoffe. Die meisten Biopharmazeutika wurden nach Einführung der Gentechnik entwickelt, die in den siebziger Jahren den Weg für die moderne Biotechnologie bahnte. Amgen war eines der ersten Unternehmen, das die vielversprechenden Möglichkeiten dieses neuen Gebiets erkannte und Biopharmazeutika für Patienten zugänglich machte.
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